Генная Терапия – Как Работает, Что Лечит, Плюсы и Минусы Проблемы

Содержание
  1. Генетические тесты: плюсы и минусы — Рамблер/доктор
  2. Генная терапия как лекарство. Плюсы
  3. Генная терапия как лекарство. Минусы
  4. ДНК-тест как метод диагностики. Плюсы
  5. ДНК-тест как метод диагностики. Минусы
  6. Генетический тест как способ узнать свою родословную. Плюсы (они же минусы)
  7. Другие услуги генетических клиник
  8. Генная терапия: как лечат генетические заболевания
  9. Трансгенные мыши
  10. О войне и мире
  11. Биомолекулярный пластырь
  12. Генная терапия и генетические тесты: плюсы и минусы
  13. Плюсы генной терапии
  14. Минусы генной терапии
  15. Плюсы ДНК-тестов
  16. Минусы ДНК-тестов
  17. Разница в температуре тела и рук и ног
  18. Метаболизм
  19. Разная реакция
  20. Мышечная масса
  21. Подкожный жир
  22. Энергетические напитки
  23. Марихуана
  24. Генная терапия: настоящее и будущее
  25. Что такое введение нового (измененного) гена?
  26. Какие заболевания лечит генная инженерия?
  27. Генная Терапия – Как Работает, Что Лечит, Плюсы и Минусы Проблемы
  28. Где применяется генотерапия
  29. Принцип лечения генами
  30. Какие болезни лечит генная терапия
  31. Генная инженерия в медицине — уникальные технологии лечения
  32. Генные вакцины
  33. Исцеление на генетическом уровне
  34. Значение ГИ для медицины

Генетические тесты: плюсы и минусы — Рамблер/доктор

Генная Терапия – Как Работает, Что Лечит, Плюсы и Минусы Проблемы

Нельзя не признать — за последние десятилетия генетика прошла огромный путь от умозрительной науки, изучавшей в основном горох и дрозофил, до реального оружия в борьбе с опаснейшими человеческими заболеваниями.

Врачи научились прогнозировать рак и синдром Альцгеймера, лечить и улучшать клетки, «читать» нашу ДНК, но очень многое в человеческом геноме до сих пор остается для них загадкой.

Что действительно можно узнать с помощью генетического теста? Когда нужно обращаться в специализированные клиники и какими психологическими проблемами это может обернуться?

Генная терапия как лекарство. Плюсы

Генная терапия — самый перспективный и безопасный способ лечения рака. Пример: американские ученые разработали метод CAR-T, с помощью которого удалось излечить безнадежно больных людей. Онкология, как известно, появляется тогда, когда клетки нашего организма «ломаются» и начинают беспорядочно делиться, постепенно захватывая все на своем пути.

По-хорошему их должны останавливать клетки иммунной системы — лимфоциты, — но они не всегда распознают врагов там, где раньше были свои. Американские ученые выделили из организма больного лимфоциты и немного подправили им гены, чтобы они эффективно уничтожали раковые клетки.

Затем вернули защитников в организм больного — и пожалуйста, сразу после одобрения этого метода врачи смогли спасти жизни сотням детей, которых считали обреченными.

Этого было бы достаточно, чтобы признать генетические тесты и следующую за ними терапию абсолютным благом, но плюсы еще не закончились. Сейчас ученые активно перекраивают гены, ответственные за другие заболевания.

Им уже удалось разобраться с наследственной слепотой, не за горами лекарство от синдрома Дауна и еще сотен заболеваний.

Исследователи обещают: скоро человек с помощью генной терапии сможет отсрочить и даже победить старость.

Генная терапия как лекарство. Минусы

Объективных минусов у генной терапии как у метода лечения нет, все возражения носят этический характер.

Противники генетического вмешательства вопрошают: как же можно переделывать то, что было создано Богом? Менее религиозные, но не менее консервативные люди считают, что испытание таких методов на людях недопустимо (при этом они почему-то не возражают против «народного» лечения рака).

Самые прогрессивные противники метода боятся, что возможность изменять гены сделает людей полностью зависимыми: от государства, от родителей, от общества. Но эта антиутопия — пока лишь идея для фантастической книги, а вот умирающие от рака дети более чем реальны.

ДНК-тест как метод диагностики. Плюсы

Лечить людей от генетических заболеваний не придется в том случае, если удастся их предотвратить: сейчас ДНК-тесты нужны в основном для этого.

Вспомним историю Анджелины Джоли: несколько близких родственниц актрисы умерли от рака груди; ее мать скончалась от рака яичников. Анджелина сдала ДНК-тест и узнала, что вероятность развития рака груди у нее составляет 87 %, а рака яичников — 50 %.

Тогда актриса удалила молочные железы и яичники, тем самым защитив себя от скорой и очень неприятной смерти.

На сегодняшний день с помощью генетического теста можно диагностировать порядка 6 тысяч заболеваний, но не все из них получится предотвратить.

Например, с белком аполипопротеином Е, некоторые вариации которого ученые называют важнейшими генетическими причинами болезни Альцгеймера, пока справиться не удалось (хотя опыты на мышах показали действенность генной терапии).

То же самое касается других, куда более редких, генетических заболеваний, например болезни Хантингтона, которая проявляется только к 30—40 годам и совсем не лечится.

Если кто-то из ваших близких родственников страдал неизлечимым заболеванием (или вы подозреваете, что страдал), то требуется большое мужество, чтобы сдать генетические тесты, ведь велика вероятность того, что вылечиться вы никогда не сможете: с этим знанием придется как-то жить дальше. Но оно необходимо, если вы собираетесь под венец или хотите завести ребенка. В России проверка одного определенного заболевания обойдется в 2—9 тысяч рублей. За полный осмотр нужно отдать примерно 30 тысяч.

ДНК-тест как метод диагностики. Минусы

Нужно знать, что далеко не всегда вероятность развития заболевания можно прочитать в генах. Многие клиники предлагают, например, тест на диабет, но ученые пока не могут сказать точно, как предрасположенность к нему проявляется в ДНК, ведь за появление диабета отвечает сразу несколько генов, мутации которых пока не достаточно изучены.

Каждая лаборатория самостоятельно выявляет общие генетические особенности у клиентов с диабетом, которые и записывает в факторы развития болезни. Но сказать, связаны ли эти общие изменения в генах с заболеванием (и если связаны, то как) или являются простыми совпадениями, вам никто не сможет.

Генетики наверняка помогут только в том случае, если диабет уже диагностирован — ученые разработали лечение с помощью стволовых клеток.

Неточно прогнозируются и многие другие популярные болезни. Пациенты получают результаты анализов, где написано «риск возникновения такого-то заболевания выше среднего», и жутко пугаются.

На самом деле их «выше среднего» может не дотягивать и до одного процента, а другая лаборатория и вовсе уверит этого человека в том, что никакой опасности не существует. Так что не стоит без веских причин пугать себя ДНК-тестами.

Перед сдачей нужно внимательно изучить анамнез своих родственников и посоветоваться с генетиками о целесообразности анализов. И после получения результатов ни в коем случае не заниматься самолечением.

Проверка генетического здоровья может принести и другой, куда менее очевидный, вред — иногда тест рассказывает вам о том, чего знать не стоило бы. В американских журналах появились статьи о людях, которые случайно узнали, что их родители им не родные.

Сдавали тест на Альцгеймера, а получили тест на отцовство (или даже материнство). Выяснилось, что люди прошлого поколения стыдились бесплодия и как можно более скрытно пользовались биоматериалами анонимных доноров.

Записи таких процедур либо скрывались, либо не велись вовсе — новоявленные родители думали, что о случившемся никто никогда не узнает. Но развитие генетики посчитало иначе. И теперь их взрослые дети столкнулись с целым комплексом проблем: от обиды и разочарования до невозможности найти биологических родственников.

Генетические клиники помогают своим клиентам в поисках, но далеко не всегда нужные люди есть в их базах. Семьи рушатся, а неродные дети впадают в депрессию, пытаясь отыскать свои настоящие корни.

Исследователи уверяют, что всего этого можно было бы избежать, если бы приемные родители рассказали все своим воспитанникам до 7 лет. В этом возрасте доминирующей эмоцией ребенка будет не обида или разочарование, а любопытство, и отношения в семье останутся такими же, какими и были.

Генетический тест как способ узнать свою родословную. Плюсы (они же минусы)

Несомненно, от тестов на отцовство бывает и польза — сколько детей благодаря им обрели отцов (или хотя бы алименты), скольким мужчинам удалось избежать обмана.

Но не стоит забывать и о моральной стороне вопроса: сам по себе факт проведения теста навсегда испортит отношения в семье.

Жена поймет, что муж ей не доверяет, муж продолжит мучиться подозрениями или чувством вины, а ребенок, если он достаточно взрослый, откажется от общения с родителем, который захотел его проверить и бросить.

Последствия отрицательного результата еще более разрушительны: семья, как правило, распадается, потому что отрицательный результат значит одно — ребенок не от этого мужчины. Ошибки быть не может. Таким образом, главное преимущество теста на отцовство становится его главным минусом. Иногда правду лучше не знать и даже не гнаться за ней.

Лучше провести безвредный (и довольно бесполезный) тест на выявление родословной. По идее, благодаря ему вы сможете проследить свои национальные корни, но по факту вы получите абсолютно фантастический результат, который не имеет практически ничего общего с вашей родословной.

Многие люди писали о том, что анализы показали им совершенно не те национальности, с которыми они действительно связаны, да и разные клиники присылали совсем разные результаты (например, у человека точно есть азиатские корни, а тест говорит, что он еврей или норвежец).

Почему так происходит? Компьютер разбирает ваш геном и сравнивает его с геномами представителей других стран. Потом считает, какой процент генов совпал (при условии, что 99 % генома у всех людей одинаковы).

Проблема в том, что совпадения могут быть не связанными с национальностью или появиться у этих народов в глубокой древности, в геноме общего предка.

Например, современные тесты говорят, что среднестатистический русский имеет всего 16 % общих генов с жителями Центральной России, все остальное — из других стран и регионов, причем 10 % приходится на британцев и еще 6 — на венгров. Даже обидно, что эти тесты не имеют ничего общего с реальностью — хорошо было бы иметь родственника в Великобритании.

Другие услуги генетических клиник

Другие услуги генетических клиник тоже немного фантастические. ДНК-тест якобы может показать ваш характер и ваши способности, рассказать о вашей внешности.

Механизм работы тут такой же, как при определении диабета: берется N-е количество условно творческих людей и выделяются их генетические особенности.

Но если в случае с диабетом хотя бы понятно, в каких генах искать, то где закодированы «творческие способности» — никто не знает, так что все найденные тенденции откровенно притягиваются за уши.

В итоге многие представители творческих профессий с удивлением узнают, что генетически они лишены фантазии. А спортсмены вдруг выясняют, что им нельзя бегать. Кудрявым людям тесты часто говорят, что они прямоволосые, худым — что толстые, а узколицых записывают в круглолицые. Читать такие вещи, конечно, забавно, но слишком уж дорогим получается это развлечение.

Хотя один плюс даже от таких проверок все же есть. После каждого теста вас обязательно отправят к специалисту, который расшифрует анализы и скажет, как жить дальше. С вероятностью 99 % вам прикажут строго придерживаться здорового образа жизни, запугав результатами тестов. А действенная мотивация никогда лишней не бывает.

Источник: https://doctor.rambler.ru/news/40333545-geneticheskie-testy-plyusy-i-minusy

Генная терапия: как лечат генетические заболевания

Генная Терапия – Как Работает, Что Лечит, Плюсы и Минусы Проблемы

Одни из самых страшных заболеваний, которыми «одаривает» человека природа, — это заболевания генетические. Можно успешно бороться с возбудителями недугов — бактериями и вирусами, но, если проблема находится в геноме человека от рождения, помочь пациенту крайне тяжело. Современная наука упорно ищет возможность «отремонтировать» мутировавшие гены.

Миодистрофия Дюшенна — одно из нечасто встречающихся, но все же относительно распространенных генетических заболеваний.

Болезнь диагностируется в трех-пятилетнем возрасте, обычно у мальчиков, проявляясь поначалу лишь в затрудненных движениях, к десяти годам страдающий такой миодистрофией уже не может ходить, к 20−22 годам его жизнь заканчивается.

Она вызвана мутацией гена дистрофина, который находится в Х-хромосоме. Он кодирует белок, соединяющий мембрану мышечной клетки с сократительными волокнами. Функционально это своеобразная пружина, обеспечивающая плавное сокращение и целостность клеточной мембраны.

Мутации в гене приводят к дистрофии скелетных мышечных тканей, диафрагмы и сердца. Лечение заболевания носит паллиативный характер и позволяет лишь немного облегчить страдания. Однако с развитием генной инженерии появился свет в конце тоннеля.

Трансгенные мыши

Трансгенные мыши позволяют создавать живые модели тяжелых генетических заболеваний человека. Люди должны быть благодарны этим крохотным существам.

О войне и мире

Генная терапия — это доставка внутрь клетки конструкций на основе нуклеиновых кислот для лечения генетических заболеваний. С помощью такой терапии можно исправить генетическую проблему на уровне ДНК и РНК, меняя процесс экспрессии нужного белка.

Например, в клетку можно доставить ДНК с исправленной последовательностью, с которой синтезируется функциональный белок. Или, напротив, возможны удаления определенных генетических последовательностей, что также поможет уменьшить вредные последствия мутации.

В теории это просто, однако на практике генная терапия базируется на сложнейших технологиях работы с объектами микромира и представляет собой совокупность передовых ноу-хау в области молекулярной биологии.

«Ген дистрофина, мутации которого порождают миодистрофию Дюшенна, огромный, — рассказывает директор по развитию биотехнологической компании «Марлин Биотех», кандидат биологических наук Вадим Жерновков.

— Он включает в себя 2,5 млн пар нуклеотидов, что можно было бы сравнить с количеством букв в романе «Война и мир». И вот представим себе, что мы вырвали из эпопеи несколько каких-то важных страниц.

Если на этих страницах описываются существенные события, то понимание книги было бы уже затруднено. Но с геном все сложнее. Найти другую копию «Войны и мира» несложно, и тогда недостающие страницы можно было бы прочитать.

Но ген дистрофина находится в X-хромосоме, а у мужчин она одна. Таким образом, в половых хромосомах у мальчиков при рождении хранится лишь одна копия гена. Другую взять негде.

Наконец, при синтезе белка из РНК важно сохранение рамки считывания. Рамка считывания определяет, какая группа из трех нуклеотидов считывается как кодон, что соответствует одной аминокислоте в белке.

Если произошло удаление в гене фрагмента ДНК, не кратное трем нуклеотидам, происходит сдвиг рамки считывания — кодировка изменяется. Это можно было бы сравнить с ситуацией, когда после вырванных страниц во всей оставшейся книге все буквы заменятся на следующие по алфавиту.

Получится абракадабра. Вот то же самое происходит с неправильно синтезируемым белком».

Биомолекулярный пластырь

Один из эффективных методов генной терапии для восстановления нормального синтеза белка — пропуск экзонов с помощью коротких нуклеотидных последовательностей. В «Марлин Биотех» уже отработана технология работы с геном дистрофина с помощью такого метода.

Как известно, в процессе транскрипции (синтеза РНК) сначала формируется так называемая прематричная РНК, заключающая в себе как кодирующие белок участки (экзоны), так и некодирующие (интроны).

Далее начинается процесс сплайсинга, в ходе которого интроны и экзоны разъединяются и формируется «зрелая» РНК, состоящая только из экзонов. В этот момент некоторые экзоны можно заблокировать, «залепить» с помощью особых молекул.

В итоге в зрелой РНК не окажется тех кодирующих участков, от которых мы предпочли бы избавиться, и таким образом восстановится рамка считывания, белок будет синтезироваться.

«Эту технологию мы отладили in vitro, — рассказывает Вадим Жерновков, то есть на клеточных культурах, выращенных из клеток пациентов с миодистрофией Дюшенна. Но отдельные клетки — это не организм.

Вторгаясь в процессы клетки, мы должны наблюдать последствия вживую, однако привлечь к испытаниям людей не представляется возможным по разным причинам — от этических до организационных.

Поэтому возникла необходимость получения модели миодистрофии Дюшенна с определенными мутациями на основе лабораторного животного».

На схеме продемонстрирован процесс CRISPR/Cas9, в котором участвуют субгеномная РНК (sgRNA), ее участок, работающий как РНК-гид, а также белок-нуклеаза Cas9, который рассекает обе нити геномной ДНК в указанном РНК-гидом месте.

Источник: http://mioby.ru/novosti/gennaya-terapiya-kak-lechat-geneticheskie-zabolevaniya/

Генная терапия и генетические тесты: плюсы и минусы

Генная Терапия – Как Работает, Что Лечит, Плюсы и Минусы Проблемы

Но даже привычные и распространенные генетические технологии и процедуры имеют как свои минусы, так и плюсы.

Плюсы генной терапии

На сегодня генная терапия – это самый перспективный и безопасный способ лечения онкологических болезней. Рак возникает в организме, когда клетка «ломается» и начинает бесконтрольно делится, уничтожая все на своем пути.

В таких условиях нашим защитникам – лимфоцитам не всегда удается выявить врага там, где раньше были «свои», поэтому иммунитет не срабатывает и не уничтожает опасные клетки. Американские ученые смогли извлечь лимфоциты из организма больного, немного «подкорректировать» их и поместить обратно.

Таким образом, удалось вылечить сотни , казалось бы, безнадежных больных.

Исследователи утверждают, что за генной терапией будущее и, возможно, именно она позволит нам отсрочить или вовсе победить старость.

Минусы генной терапии

Объективно говоря, у методов генной терапии нет минусов, все они лежат в плоскости только лишь этических соображений. Одни вопрошают, как можно трогать созданное Богом, другие убеждены, что вмешательство в гены сделает человека полностью зависимым, но это все пока лишь антиутопия. А вот польза от генной терапии – реальна.

Плюсы ДНК-тестов

ДНК-тесты сегодня помогают предотвратить развитие опасных заболеваний. Вспомним широко известную историю актрисы Анджелины Джоли, которая удалила у себя молочные железы и яичники. А сделала она это, потому как ДНК-тест показал у нее 87% вероятность развития рака груди и 50% — рака яичников.

Сегодня медицина дает возможность диагностировать около 6 тысяч заболеваний с помощью генетических тестов. Однако пока еще не все из них ученые в силах предотвратить. К примеру, с белком аполипопротеином Е, который принимает участие в развитии болезни Альцгеймера, пока ничего сделать не удалось.

Минусы ДНК-тестов

К сожалению, не всегда вероятность развития того или иного заболевания можно увидеть в генах.

К примеру, за формирование диабета ответственны сразу несколько генов, поэтому точно определить его по ДНК пока не удается.

Когда не удается определить риск точно, в заключении звучит фраза вроде «риск возникновения выше среднего». В любом случае с результатами генетических тестов нужно обращаться к специалистам.

Бывает и так, что ДНК-тесты рассказывают о том, чего им знать не стоило. Например, в медицине были описаны случаи, когда люди, сдавая те или иные генетические тесты, выясняли, что их родители им не родные.

Каждый человек по-своему переносит холод и если один в +15 готов ходить в майке, то другой уже натянет куртку и намотает шарф. Однако по данным ученых, среди разных факторов, влияющих на восприимчивость к холоду, одним из главных является пол. При прочих равных женщины мерзнут намного больше и быстрее. Почему?

Причин на это сразу несколько.

Разница в температуре тела и рук и ног

Нормальная температура тела у женщин изначально выше, чем у мужчин, поэтому воздействие ветра и холодного воздуха для них намного более ощутимо.

В то же время температура конечностей у женщин ниже, а значит формируется слишком большая разбежка между температурой тела и рук, и ног.

В такой ситуации, как только нервные окончания на коже конечностей посылают в мозг импульсы о холоде, женщина практически сразу начинает мерзнуть.

Метаболизм

Метаболизм – процесс превращения пищи в необходимую нам энергию также влияет на восприятие холода. У мужчин этот показатель на 23% выше, чем у женщин, поэтому и мерзнут они реже.

Разная реакция

Кроме прочего, мужчины и женщины абсолютно по-разному воспринимают холод, в момент снижения температуры кровеносные сосуды у последних сжимаются намного быстрее.

Мышечная масса

От количества мышечной массы также зависит восприятие холода. Ученые из Кембриджа доказали, что именно количество мышц, а не жир, помогают организму регенерировать тепло.

Подкожный жир

Но жир все же не остается в стороне. Из-за довольно равномерного его распределения под кожей организм женщин более эффективно сохраняет тепло. А вот кровь от этого слоя намного быстрее приливает ко всем внутренним органам (а не к ногам и рукам), поэтому представительницы слабого пола мерзнут быстрее.

Всем известно, что алкоголь вредит здоровью. Но, оказывается, его комбинации с некоторыми веществами могут быть не только опасными, но и смертельными. Медики и ученые рассказали, с чем ни в коем случае не стоит смешивать алкоголь.

В инструкции к отдельным препаратам сказано, что на время их приема стоит исключить употребление алкоголя. Но есть немало таблеток без подобного предупреждения, которые тем не менее не стоит сочетать со спиртным.

Среди них некоторые препараты от аллергии, артрита, ангины, кашля, тромбообразования, диабета, гипертонии, повышенного уровня холестерина. Но самыми опасными в этом плане являются антидепрессанты.

Среди побочных эффектов могут возникнуть головные боли, тошнота и рвота, сонливость, обмороки, внутреннее кровотечение и даже трудности с дыханием.

Энергетические напитки

Ученые из Центра по изучению зависимостей университета Виктория (Канада) изучили 13 исследований по теме сочетания энергетиков и алкоголя.

В итоге они установили, что при смешивании спиртного с энергетиками серьезно возрастает риск травм, падений и ДТП.

Отчасти это объясняется тем, что кофеин в составе таких напитков будто маскирует эффект алкоголя и человеку кажется, что он совсем не пьян.

Марихуана

Микс алкоголя и марихуаны серьезно увеличивает отравляющие эффекты сразу двух этих веществ. Подобное сочетание сильно повышает в крови количество тетрагидроканнабинола (главный психоактивный компонент конопли).

Если человек выпил, а потом покурил, то сосуды в желудке расширяются и ТГК усваивается намного быстрее и эффективнее. В итоге могут появиться тошнота, проблемы с концентрацией внимания и координацией движений.

Кроме того, в паре с марихуаной люди употребляют намного большее количество алкоголя.

Предрасположенность к раку молочной железы сегодня можно легко выявить с помощью особого генетического анализа.

Как правило, женщинам, у которых обнаружены мутации в генах, медики советуют более тщательно и часто обследоваться, чтобы не пропустить момент зарождения болезни.

Но вот недавнее открытие американских и бразильских ученых внесло в эти рекомендации некоторые корректировки,– пишет American health journal.

Команда специалистов из Бразилии и США на протяжении четырех лет наблюдала за здоровьем 295 женщин в возрасте до 35 лет. У всех участниц был повышенный риск возникновения рака груди. У 157 из них были обнаружены генетические аномалии, связанные с раком груди, а у 138 – рак был ранее диагностирован и вылечен.

Каждый год все участницы делали маммографию и помимо нее дважды в год – контрастную МРТ груди. Если какое-то из двух обследований казалось медикам подозрительным, пациентку направляли на биопсию.

В итоге за 4 года специалисты смогли выявить 17 случаев рака, 15 из которых появились именно у пациенток с генными мутациями. Во всех случаях диагноз был поставлен на ранней стадии и все женщины прошли успешное лечение.

Исследователи смогли установить, что эффективность скрининга МРТ, который проводился дважды в год, составила более 88%, а вот маммограммы были значительно менее эффективны – всего 41,2%. И даже сочетание этих двух методов никак не улучшило картину диагностики. Поэтому ученые сделали вывод, что женщинам из групп риска лучше проводить МРТ, чем делать маммограмму.

Источник: https://doc.by/novosti/gennaya-terapiya-i-geneticheskie-testy-plyusy-i-minusy/

Генная терапия: настоящее и будущее

Генная Терапия – Как Работает, Что Лечит, Плюсы и Минусы Проблемы

Генная терапия — быстро развивающаяся области медицины, предполагающая введение генов в организм человека для лечения болезней. Гены управляют наследственностью и обеспечивают основной биологический код, определяющий специфику клетки. Генная терапия направлена на добавления гена, исправление или замену, что предполагает улучшение работы клеток.

Например, исправление генов в зародышевых клеток может стать исправить генетические дефекты для будущих поколений. Первоначально ее задумывали для лечения наследственных заболеваний, таких как кистозного фиброза, болезни Хантингтона, рака, артрита, а также инфекционных заболеваний.

Основы генной терапии

Люди состоят из триллионов клеток, каждая из которых выполняет определенную функцию. В ядре клетки находятся пары хромосом. Эти нитевидные структуры состоят из молекулы ДНК (дезоксирибонуклеиновая кислота), которая является носителем генов.

Молекула ДНК выглядит как две лестницы, ее ступени называются парами оснований. Они состоят молекул азота и расположены в конкретной последовательности.

Миллионы или последовательности складываются сегмент хромосомы и ДНК, который содержит определенную наследственную информацию.

Ген или комбинация генов, образованных этими парами оснований, влияет организм за счет производства некоторых химических веществ, в первую очередь белков.

Изменения в генах могут вызвать наследственные заболевания, а ошибки в числе хромосом — болезни, такие как синдром Дауна или синдром Тернера.

Люди с измененной генетической последовательностью более восприимчивыми к атеросклерозу, рак и даже шизофрении.

Потому цель генной терапии — лечение болезней путем введения функциональных генов в организм для изменения клетки, вовлеченной в патологический процесс, либо добавление отсутствующих генов.

Удаление фрагмента ДНК, содержащего специфические генетические последовательности, и добавление ДНК другого гена создает рекомбинантную ДНК. Это и является сутью генной инженерии.

Существуют два основных типа генной терапии. Терапия зародышевых клеток или половых клеток (сперматозоидов и яйцеклеток) будет исправлять когда-нибудь генетические врожденные аномалии. Соматическая генная терапия направлена на введение терапевтического гена, вырабатывающего молекулы, которые неправильно работают у пациента.

Что такое введение нового (измененного) гена?

Чтобы ввести ген или рекомбинантную ДНК в ядро клетки, используются векторные вирусы. Они вторгаются в клетки в процессе инфицирования. Векторы выбираются в зависимости от применения их к определенным клеткам и областям тела.

Одним из первых векторов стал ретровирус, поскольку его легко клонировать в лаборатории. Он работает в активно делящихся клетках, потому чаще всего его применяют вне организма для размножения изъятых клеток со включенным в них вирусом.

Также для генной инженерии применяют аденовирусы. К невирусным векторам относятся липосомы – жировые молекулы, вырабатываемые в организме, а также дендримеры – полимерные молекулы для транспортировки генетического материала в ядро клеток.

Какие заболевания лечит генная инженерия?

Более 4200 заболеваний являются результатом аномальной работы генов, а многие другие частично зависят от генетики человека.

Примеры генной терапии:

1.Люди страдают от муковисцидоза из-за отсутствие гена, необходимого для производства белка, регулирующего соль.

Он влияет поток хлоридов в эпителиальных клетках (клетках, которые выстилают внутренние и внешние слои кожи) дыхательных путей и легких. Без него у пациентов с кистозным фиброзом накапливается густая слизь, что повышает риск легочных инфекций.

Генная инженерия применяет аденовирус для передачи нормальной копией гена CTRF для обеспечения проводимости клеточных мембран.

2.

Семейная гиперхолестеринемия также является наследственным заболеванием, приводящим к неспособности правильно регулировать холестерин, что приводит к накоплению жиров в крови, и это повышает риск инфарктов и инсультов. Перед тем, как ввести исправленные копии гена, хирурги удаляют часть печени пациентов, исправляют гены, которые помогают снижать уровни холестерина наращивание и вводят их в печень обратно.

3. Генная терапия также была проверена на больных СПИДом. СПИД вызывается вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ), который ослабляет иммунную и повышает риск смертельных заболеваний.

Гены, вырабатывающие специфические белки, могут быть изменены для стимулирования иммунной системы, чтобы избавить клетки от воздействия вируса. Эти гены вводят в кровь пациента.

Также ученые могут вводить белые кровяные тельца, имеющие рецептор для вируса, привлекающий ВИЧ и снижающий его популяцию.

4. Генная терапия работает против рака, например, меланомы или рака кожи. Оно предполагает введение генов с противоопухолевыми белками или факторами некроза опухоли. Против рака мозга ученые вводят определенный ген, который увеличивает чувствительность раковых клеток к применяемому препарату.

5. Болезнь Гоше является наследственным заболеванием, вызываемым мутацией гена, который подавляет производство фермента глюкоцереброзидазы. У пациентов с болезнью Гоше увеличена печень и селезенка, разрушаются кости. Клинические испытания генной терапии направлены на введение гена для выработки этого фермента.

Генная терапия также рассматривается в качестве подхода к баллонной ангиопластике. Она предусматривает очистку стентом заблокированных артерий. Генная терапия помогает избежать воспаления и рестеноза артерий, используя растворимый гель, содержащий векторы для генов, которые уменьшают этот гиперактивный ответ исцеление.
 

Источник: http://medstream.ru/diseases/gennaya-terapiya-nastoyaschee-i-buduschee/

Генная Терапия – Как Работает, Что Лечит, Плюсы и Минусы Проблемы

Генная Терапия – Как Работает, Что Лечит, Плюсы и Минусы Проблемы

Генная терапия – одна из стремительно развивающихся областей медицины, которая предполагает лечение человека посредством введения в организм здоровых генов. Причем, как утверждают ученые, с помощью генной терапии можно добавить недостающий ген, исправить или заменить его, улучшив тем самым работу организма на клеточном уровне и нормализовав состояние больного.

По словам ученых, потенциальными кандидатами для генной терапии на сегодняшний день являются 200 млн. жителей планеты, причем эта цифра неуклонно растет. И очень отрадно, что несколько тысяч пациентов уже получили лечение от неизлечимых недугов в рамках проводимых испытаний.

В данной статье расскажем о том, какие задачи ставит перед собой генная терапия, какие заболевания можно лечить этим методом и с какими проблемами приходится сталкиваться ученым.

Где применяется генотерапия

Изначально генная терапия была задумана для борьбы с тяжелыми наследственными заболеваниями, такими как болезнь Хантингтона, муковисцидоз (кистозный фиброз) и некоторыми инфекционными заражениями.

Однако 1990-й год, когда ученым удалось скорректировать дефектный ген, и, введя его в организм больного, победить муковисцидоз, стал поистине революционным в области генной терапии. Миллионы людей во всем мире получили надежду на лечение заболеваний, которые прежде считались неизлечимыми.

И пусть такая терапия находится у самых истоков развития, ее потенциал вызывает удивление даже в научном мире.

Так, например, кроме кистозного фиброза, современные ученые добились успехов борьбе с такими наследственными патологиями, как гемофилия, энзимопатия и иммунодефицит.

Более того, лечение генами позволяет бороться с некоторыми онкологическими заболеваниями, а также с патологиями сердца, болезнями нервной системы и даже травмами, к примеру, с повреждениями нервов.

Таким образом, генная терапия занимается заболеваниями с крайне тяжелым протеканием, которые приводят к ранней смертности и, зачастую, не имеют другого лечения, кроме терапии генами.

Принцип лечения генами

В качестве действующего вещества врачи используют генетическую информацию, а если быть точным, молекулы, которые являются носителями такой информации. Реже для этого применяют нуклеиновые кислоты РНК, а чаще – клетки ДНК.

Каждая такая клетка обладает так называемым «ксероксом» – механизмом, при помощи которого она переводит генетическую информацию в белки.

Клетка, у которой имеется правильный ген и без сбоев работает «ксерокс», с точки зрения генной терапии является здоровой клеткой.

У каждой здоровой клетки имеется целая библиотека оригинальных генов, которые она использует для правильной и слаженной работы всего организма. Однако если по какой-либо причине важный ген утерян, восстановить такую потерю не представляется возможным.

Это становится причиной развития серьезных генетических заболеваний, таких как миодистрофия Дюшена (при ней у больного прогрессирует мышечный паралич, и он в большинстве случаев не доживает до 30 лет, умирая от остановки дыхания). Или менее фатальная ситуация. К примеру, «поломка» определенного гена приводит к тому, что белок перестает выполнять свои функции. И это становится причиной развития гемофилии.

В любом из перечисленных случаев на помощь приходит генная терапия, задачей которой является доставить нормальную копию гена в больную клетку и подложить в её в клеточный «ксерокс». В этом случае наладится работа клетки, а может быть, восстановится функционирование всего организма, благодаря чему человек избавится от тяжелого недуга и сможет продлить свою жизнь.

Какие болезни лечит генная терапия

Насколько реально помогает человеку генная терапия? По подсчетам ученых, в мире насчитывается около 4200 заболеваний, которые возникают в результате неправильной работы генов.

В этом плане потенциал у данного направления медицины просто невероятный. Однако гораздо важнее то, чего на сегодняшний день удалось добиться медикам.

Безусловно, на этом пути хватает трудностей, однако уже сегодня можно выделить ряд локальных побед.

К примеру, современные ученые разрабатывают подходы к лечению ишемической болезни сердца посредством генов. А ведь это невероятно распространенное заболевание, которое поражает гораздо больше людей, чем врожденные патологии. В конечном итоге, человек, столкнувшийся с ишемической болезнью, оказывается в таком состоянии, когда единственным спасением для него может стать генная терапия.

Более того, на сегодняшний день при помощи генов лечатся патологии, связанные с поражением центральной нервной системы. Это такие заболевания, как боковой амиотрофический склероз, болезнь Альцгеймера или болезнь Паркинсона. Что интересно, для лечения перечисленных недугов используются вирусы, которые имеют свойство атаковать нервную систему.

Так, при помощи вируса герпеса в нервную систему доставляют цитокины и факторы роста, замедляющие развитие заболевания.

Это яркий пример того, как патогенный вирус, который обычно вызывает болезнь, обрабатывается в лабораторных условиях, лишаясь белков, несущих заболевание, и используется как кассета, которая доставляет в нервы целебные вещества и тем самым действует во благо здоровья, продлевая жизнь человека.

Еще одним тяжелым наследственным заболеванием является холестеринемия, которая приводит организм человека к неспособности регулировать холестерин, вследствие чего в его организме скапливаются жиры, и возрастает риск инфарктов и инсультов.

Чтобы справиться с этой проблемой, специалисты удаляют больному часть печени и исправляют поврежденный ген, останавливая дальнейшее накопление холестерина организмом.

После этого исправленный ген помещают в обезвреженный вирус гепатита, и с его помощью отправляют обратно в печень.

Источник: https://www.ja-zdorov.ru/blog/gennaya-terapiya-kak-rabotaet-chto-lechit-plyusy-i-minusy-problemy/

Генная инженерия в медицине — уникальные технологии лечения

Генная Терапия – Как Работает, Что Лечит, Плюсы и Минусы Проблемы

Трансплантация органов и тканей — сложный, но весьма эффективный инструмент в борьбе со смертельно опасными заболеваниями.

Многочисленные пересадки сердца, печени, почек, продлившие жизни тысяч безнадежных, казалось бы, пациентов, стали вполне штатными операциями.

Сегодня хирурги и физиологи стремятся расширить сферу возможностей медицины и вывести трансплантологию на принципиально новый уровень. Так сказать, освоить те области, о которых раньше могли помыслить только писатели-фантасты.

О чем речь?

Что же реально дала человечеству модификация живых организмов на генетическом уровне? По сути, биотехнология или генетическая инженерия (ГИ) — это совокупность методик, позволяющих вычленять отдельные гены из клеток, вводить их в генотип других организмов и получать рекомбинантные (т. е. расщепленные и собранные заново) ДНК и РНК. Более того, расшифровка последовательности аминокислот в белках позволяет искусственно синтезировать необходимые гены из базовых нуклеотидов.

Практическая сложность работы биотехнологов укладывается в обманчиво простой алгоритм. Если внедрить ранее выделенный или «собранный вручную» ген в ДНК живой клетки, она начнет воспроизводить требуемый белок. Это открывает поистине неограниченные возможности.

Хотим мы того или нет, генетическая модификация ненавязчиво, но прочно закрепилась в современной медицине. Ее достаточно широкое распространение объясняется бесценной возможностью перекраивания реалий под свои нужды.

Первый успех ГМО

Последствия такого тяжелого заболевания, как диабет, известны во всем мире. В первую очередь оно поражает сердечно-сосудистую и нервную системы, что влечет за собой угнетение всех функций организма. Ежегодно миллионы людей пополняют печальную статистику заболевших, и единственное, по сути, на что могут положиться диабетики, — это инсулин.

Вплоть до 80-х годов прошлого века препарат производился по технологии 1925 года — путем извлечения гормона из коровьей или свиной поджелудочной железы. Такой способ производства едва покрывал 10% потребностей.

Учитывая же современные темпы распространения болезни, он не справился бы со столь массовым спросом на инсулин даже с применением полусинтетических методик.

Широкодоступный сейчас препарат стал бы критически дефицитным, если бы не прорыв, совершенный совместными усилиями ученых из НИИ Бекмана и биотехнологической корпорации Genentech.

В 1978 году Артур Риггс и Кэйити Итакура при участии Герберта Бойера успешно использовали технологию рекомбинантной ДНК для внедрения гена синтеза человеческого инсулина в геном бактерий — пекарских дрожжей и кишечной палочки. Клетки полученных в результате эксперимента генетически модифицированных бактерий успешно росли, делились и в результате своей незатейливой жизнедеятельности вырабатывали инсулин, идентичный человеческому.

Синтетический человеческий инсулин стал первым одобренным для использования лекарством, полученным путем генной инженерии.

По сей день он считается одним из лучших препаратов, поддерживающих жизнь диабетиков по всему миру, а испытанная при его создании технология прочно вошла в обиход фармацевтических предприятий.

Уже в 2000 году количество лекарств, полученных аналогичным путем, перевалило за сотню и продолжает расти.

Генные вакцины

В последние десятилетия правительства многих стран дали добро на разработку инновационных вакцин.

Причины развязывания рук исследователей на государственном уровне вполне понятны: катастрофическое распространение устойчивых к антибиотикам микроорганизмов, рост числа заболевших теми инфекциями, с которыми раньше удавалось успешно справляться, банальное отсутствие эффективных вакцин против туберкулеза, СПИДа и малярии…

Для борьбы с этой напастью из невидимого невооруженным глазом мира создаются рекомбинантные вакцины. Таким способом уже удалось получить эффективные вакцины против гепатита В и вируса папилломы человека.

Для создания прививок методами генной инженерии из ДНК патогенного организма выделяется ген, кодирующий продукцию вызывающего иммунную реакцию белка, после чего ген встраивается в плазмиду, стабильную молекулу ДНК нейтрального микроорганизма, например дрожжевой бактерии.

Готовый антиген вводят в культуру для последующего самокопирования путем клеточного деления, после чего молекулу вновь выделяют, очищают и используют в качестве вакцины. Проще говоря, все эти высокоточные манипуляции позволяют получить белки, безопасные для человека, но при этом вызывающие такой же иммунный ответ, как и болезнетворный гость.

Попадая в организм, модифицированная молекула запускает в клетках самого тела синтез чужеродных протеинов, которые могут быть распознаны иммунной системой и нейтрализованы.

К сожалению, большинство подобных препаратов пока еще обладают недостаточной иммуногенностью, но работы по исправлению этого недостатка ведутся неустанно.

Исцеление на генетическом уровне

Следующей ступенью эволюции биотехнологий в медицине стала генотерапия, хоть ее методы пока находятся на стадии экспериментальных разработок. В ее основе лежит будоражащая воображение идея о коррекции наследственных и приобретенных генетических недостатков живого организма.

Важнейшая проблема, препятствующая внедрению генной терапии в медицинскую практику уже сейчас, — обеспечение эффективной трансфекции, доставки генов к клеткам-«мишеням». Наиболее перспективными считаются методики транспортировки встроенной в плазмиду модифицированной ДНК или молекулы в составе неонкогенных вирусных частиц.

Согласитесь, подобные замыслы привычнее видеть на страницах научно-фантастических романов. Тем не менее будущее планирует наступить раньше, чем может показаться.

30 августа 2017 года свершилось историческое событие, которое в ближайшие годы полностью изменит процесс лечения онкологии.

Экспертный совет американского Управления по контролю продуктов питания и лекарств (FDA) единогласно одобрил генную терапию острого лимфобластного лейкоза детей и взрослых до 25 лет, разработанную группой ученых из Университета Пенсильвании и компании Novartis.

С помощью модифицированного вируса иммунодефицита в собственные Т-лимфоциты пациента внедряется ген, помогающий распознавать и уничтожать злокачественные клетки. Звучит невероятно, но ВИЧ в буквальном смысле «учит» клетки организма бороться с раком!

Правда, успевший снискать славу революционного препарат, выпущенный на рынок под названием Kymriah, еще далеко не совершенен.

Из-за ряда опасных побочных действий его можно применять только в клиниках под надзором прошедших специальную подготовку докторов.

Хотя тот факт, что во время испытаний у 83% пациентов с острым лейкозом наступила ремиссия, позволяет решиться на этот рискованный шаг с оптимизмом.

В дальнейшем генная терапия сможет применяться для исправления дефектов центральной нервной системы, заболеваний сердца и сосудов, гемофилии, коррекции иммунного ответа (в т. ч. ВИЧ) и даже мутаций генома.

Значение ГИ для медицины

Некоторым гематологическим, кардиологическим, эндокринологическим и противовирусным лекарствам жизненно необходимо максимально соответствовать естественным аналогам в человеческом организме. В этом плане синтетические препараты имеют ряд неоспоримых преимуществ.

Во-первых, в отличие от лекарств, получаемых из секреции животных, они аналогичны человеческим по структуре. Во-вторых, генная модификация в фармацевтике позволила отказаться от неподдающегося полной очистке специфического сырья, как, например, гипофизы трупов или моча женщин в менопаузе.

И в-третьих, решающим фактором нередко оказывается дешевизна и рациональность производства.

Для производства 200 граммов очищенного порошка инсулина необходима 1000 литров питательной среды, населенной генетически модифицированными бактериями, или 6000 коров, из чьих поджелудочных желез посмертно будет извлечен ценный гормон.

Когда вопрос встает таким «ребром», тысячи подопытных животных, принесенных в жертву прогрессу, кажутся меньшим из зол.

Несмотря на заметные, почти что футуристические успехи, медицинская генная инженерия остается областью, которую ученые только начинают осваивать.

По-прежнему остается масса чисто технологических трудностей, не говоря уже о несовершенстве способов преодоления иммунной реакции организма и риска заражения при использовании модифицированных вирусов. Тем не менее маячащие на горизонте светлого будущего перспективы заставляют упорных исследователей без сожаления поступаться принципами и страхами.

    2586      

Поддержите проект Мир Знаний, подпишитесь на наш канал в Яндекс Дзен

Источник: http://mir-znaniy.com/gennaya-inzheneriya-v-meditsine-unikalnyie-tehnologii-lecheniya/

Ordinartor
Добавить комментарий